State of the Union 2018: 'ถูกต้องหรือไม่' หมายถึงการรักษาด้วยยาของ FDA

ในที่อยู่ของสหภาพที่กล่าวถึง“ ถ่านหินสะอาด” และหลีกเลี่ยงอย่างรอบคอบรัสเซียประธานาธิบดีโดนัลด์ทรัมป์รับรองร่างพระราชบัญญัติยาที่เรียกว่า“ ถูกต้องลอง” กฎหมายซึ่งจะอนุญาตให้ผู้ป่วยได้รับการทดลองบำบัด ได้รับความเห็นชอบจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาผ่านวุฒิสภาในเดือนสิงหาคม แต่หลังจากนั้นก็ถูกขังอยู่ในบ้าน

“ เราเชื่อว่าผู้ป่วยที่มีภาวะขั้วควรมีสิทธิ์เข้าถึงการรักษาด้วยการทดลองที่อาจช่วยชีวิตพวกเขาได้” ทรัมป์กล่าว “ คนที่ป่วยหนักไม่ควรไปจากเขตหนึ่งเพื่อหาวิธีรักษา - ฉันต้องการให้พวกเขามีโอกาสที่นี่ที่บ้าน ถึงเวลาที่สภาคองเกรสจะให้“ สิทธิในการลอง” แก่ชาวอเมริกันที่ยอดเยี่ยมเหล่านี้

ผู้สนับสนุนของ Right to Try Act ซึ่งรวมถึงรองประธาน Mike Pence ให้เหตุผลว่ากฎขององค์การอาหารและยาเป็นอุปสรรคที่ไม่จำเป็นสำหรับผู้ป่วยระยะสุดท้ายที่หวังจะแสวงหาการเข้าถึงยาทดลองเพราะพวกเขาไม่มีทางเลือกการรักษาอื่น ๆอย่างไรก็ตามภายใต้กฎหมายปัจจุบันผู้ป่วยระยะสุดท้ายส่วนใหญ่ได้รับอนุญาตให้เข้าถึงโดย FDA เพื่อผลิตภัณฑ์ยาที่ไม่ผ่านการอนุมัติอย่างไรก็ตามต้องขอบคุณโปรแกรม "ใช้ความเห็นอกเห็นใจ" องค์การอาหารและยาระบุว่าได้อนุมัติคำขอใช้ความเห็นอกเห็นใจร้อยละ 99 ระหว่างปี 2553-2558 และในปี 2558 ปฏิเสธคำขอเพียง 10 จาก 1,200 คำขอเท่านั้น

กฎหมายที่เสนอมีบทบัญญัติสำคัญสามประการ หากผ่านไปแล้วจะช่วยให้ผู้ที่เป็นโรคที่คุกคามชีวิตได้รับยาที่ไม่ผ่านการอนุมัติซึ่งผ่านการทดสอบระยะที่ 1 หลังจากได้รับการอนุมัติจากแพทย์ องค์การอาหารและยาจะไม่จำเป็นต้องตรวจสอบยาสำหรับหลักฐานที่เพียงพอของความปลอดภัยตามที่เป็นอยู่ในขณะนี้และมันจะถูกห้ามจากการใช้ผลทางคลินิกเชิงลบใด ๆ ของยาเสพติดเป็นหลักฐานที่ไม่อนุมัติในภายหลัง บทบัญญัติสุดท้ายคือการเรียกเก็บเงินจะปกป้องผู้ผลิตยาจากความรับผิดใด ๆ หากยาเสพติดทำให้เกิดผลลัพธ์เชิงลบเว้นแต่ว่ามีการกระทำผิดโดยจงใจหรือประมาทเลินเล่ออย่างร้ายแรง

ในรายงานมกราคม 2561 ที่ตีพิมพ์ใน วารสารการแพทย์นิวอิงแลนด์, Dr. Steven Joffe และ Holly Lynch, J.D. แห่งมหาวิทยาลัยเพนซิลวาเนียชี้ให้เห็นว่านักวิจารณ์ของบิลบอกว่ามันจะบ่อนทำลายอำนาจของ FDA ในการกำกับดูแลการทดลองยาอย่างมีประสิทธิภาพ หากไม่มีการดูแลเพื่อความปลอดภัยมีโอกาสที่การใช้ผลิตภัณฑ์ที่ไม่ผ่านการอนุมัติอาจทำอันตรายได้มากกว่าดีสำหรับผู้ป่วยและลดคุณภาพชีวิต นอกจากนี้ยังมีข้อกังวลว่าการขยายการเข้าถึงนอกการทดลองอาจทำให้การตัดสินใจบนพื้นฐานของหลักฐานล่าช้าเกี่ยวกับการใช้ยาใหม่

“ แม้ว่าการเข้าถึงยาที่ใช้ในการสืบสวนนั้น จำกัด เฉพาะผู้ป่วยที่ไม่สามารถมีส่วนร่วมในการทดสอบการทดลองได้ แต่การเบี่ยงเบนของทรัพยากรที่มีต่อการเข้าถึงที่ขยายออกไปอาจมีผลกระทบร้ายแรงสำหรับผู้ป่วยจำนวนมากขึ้น Joffe และ Lynch เขียน

พวกเขาทราบว่าผลกระทบที่ใหญ่ที่สุดของบิลคือผู้ป่วยจะ“ เสียประโยชน์จากการเปลี่ยนแปลงเชิงความปลอดภัยที่มีความหมายซึ่งเอเจนซี่แนะนำใน 10 เปอร์เซ็นต์ของการอนุมัติการเข้าถึงที่เพิ่มขึ้น” ผลกระทบอื่น ๆ จะน้อยที่สุด: อุปสรรคในการเข้าถึง ทำเนียบขาวยังไม่สูงมากและในขณะที่สปอนเซอร์ของกฎหมาย Rep. Andy Biggs กล่าวว่าโปรแกรมการใช้ความเห็นอกเห็นใจนั้น“ ซับซ้อนเกินไประบบราชการและใช้เวลานานเกินไปสำหรับการอนุมัติ” แบบฟอร์มใช้เวลาประมาณ 45 นาที นาทีในการกรอกและ 99 เปอร์เซ็นต์ได้รับการอนุมัติ

ส่วนหนึ่งของเหตุผลที่มีการเข้าถึงการทดลองเชิงทดลองค่อนข้างเปิดอยู่เนื่องจาก FDA ถูกวิพากษ์วิจารณ์อย่างหนักในช่วงทศวรรษ 1980 โดยนักเคลื่อนไหวเรียกร้องให้ผู้ป่วยโรคเอดส์สามารถเข้าถึงยาทดลองได้ มันยังคงที่จะเห็นสิ่งที่จะเกิดขึ้นกับการกระทำ“ สิทธิที่จะลอง” แต่กฎหมายที่คล้ายกันได้ผ่านไปแล้วใน 31 รัฐ