นักพันธุศาสตร์สถาบันซอล์คแสดงวิธีแก้ไข DNA ที่เป็นโรค

นักวิทยาศาสตร์ค้นพบการใช้งานใหม่สำหรับเทคนิคการแก้ไขยีนที่แม่นยำซึ่งสามารถพิสูจน์ได้ว่าปลอดภัยและรักษาโรคโดยไม่สร้างผลข้างเคียงที่กลายพันธุ์

ด้วยเทคโนโลยี CRISPR-Cas9 ที่ช่วยให้นักวิจัยในการลบเพิ่มหรือแก้ไขส่วนของลำดับ DNA ความชุกของโรคทางพันธุกรรมอาจลดลงในอนาคต

นักวิทยาศาสตร์ที่สถาบัน Salk เพื่อการศึกษาทางชีววิทยาใน La Jolla, California ระบุไว้ในงานวิจัยของพวกเขาในกระดาษตีพิมพ์พฤหัสบดีในวารสาร เซลล์

CRISPR นั้นทรงตัวที่จะเป็นหนึ่งในการค้นพบทางชีววิทยาที่สำคัญที่สุดและได้ผลกำไรมากที่สุดในชีวิตของเราแม้ว่าความหวังสูงของนักวิทยาศาสตร์ยังไม่ได้ทำการสำรวจ

ด้วยเทคโนโลยีนักวิทยาศาสตร์สามารถแก้ไข DNA ได้อย่างถูกต้องและแม่นยำมากขึ้นกว่าเดิมโดยแยกส่วนของลำดับดีเอ็นเอออกมาและแทนที่ด้วยลำดับใหม่ สิ่งนี้นำเสนอความเป็นไปได้ที่รวมถึงการกำจัดโรคทางพันธุกรรมไดโนเสาร์วิศวกรรมย้อนกลับและแม้แต่การเปลี่ยนแปลงตัวอ่อนของมนุษย์

การศึกษาใหม่สามารถปรับปรุงโอกาสของนักวิทยาศาสตร์ในการรักษาโรคทางพันธุกรรม

นักวิทยาศาสตร์ใช้ CRISPR-Cas9 เพื่อเปลี่ยนการแสดงออกของยีนในหนูเพื่อรักษาแบบจำลองเมาส์ของโรคมนุษย์ ไม่มี การสร้างการแบ่งสองครั้งในดีเอ็นเอที่อาจทำให้เกิดการกลายพันธุ์ที่เป็นอันตรายโดยไม่คาดคิด กล่าวอีกนัยหนึ่งพวกเขาเปลี่ยน กิจกรรม ของ DNA แทนที่จะเปลี่ยน ลำดับ ของดีเอ็นเอ การเปลี่ยนแปลงในการแสดงออกของยีนพวกเขารายงานปรับปรุงสภาพของหนูกับโรคของมนุษย์: โรคเบาหวานประเภทที่ 1, การบาดเจ็บของไตเฉียบพลันและกล้ามเนื้อเสื่อม

การวิจัยนี้มีความเป็นไปได้สูงเนื่องจากมีความเป็นไปได้ที่นักวิทยาศาสตร์สามารถใช้ CRISPR ซึ่งเป็นเทคนิคที่มีศักยภาพในการรักษาทางพันธุกรรมราคาถูกและมีประสิทธิภาพโดยไม่ต้องกังวลกับการสร้างผลกระทบที่ไม่ตั้งใจในคนพืชหรือสัตว์

“ การตัดดีเอ็นเอเปิดประตูสู่การแนะนำการกลายพันธุ์ใหม่” ผู้เขียนอาวุโส Juan Carlos Izpisua Belmonte นักวิจัยการแสดงออกของยีนที่สถาบัน Salk Institute เพื่อการศึกษาชีววิทยาในแถลงการณ์ “ นั่นคือสิ่งที่จะอยู่กับเราด้วย CRISPR หรือเครื่องมืออื่น ๆ ที่เราพัฒนาซึ่งตัด DNA มันเป็นคอขวดที่สำคัญในด้านพันธุศาสตร์ความเป็นไปได้ที่เซลล์หลังจากตัดดีเอ็นเออาจทำให้เกิดข้อผิดพลาดที่เป็นอันตรายได้”

โดยการเปลี่ยนการแสดงออกของยีนใน DNA ของหนูทดลองนักวิทยาศาสตร์เห็นพัฒนาการที่สำคัญในโรคของมนุษย์ที่หนูกำลังสร้างแบบจำลอง นี่เป็นก้าวเล็ก ๆ แต่มีความสำคัญสำหรับ CRISPR-Cas9 ซึ่งหลาย ๆ คนได้โน้มน้าวเสียงดังในอนาคตแม้ว่ามันจะไม่ได้ทำตามสัญญานั้น

บทความนี้มาพร้อมกับข้อแม้แน่นอนว่านักวิทยาศาสตร์ทำการวิจัยเกี่ยวกับหนูดังนั้นการทดสอบในมนุษย์อาจจะยังคงเป็นปี แต่การศึกษาครั้งนี้พิสูจน์ให้เห็นว่า CRISPR-Cas9 สามารถนำมาใช้ในการเปลี่ยนแปลงการแสดงออกของยีนซึ่งเป็นการพัฒนาที่แท้จริงอย่างมากซึ่งมันส่งลูกบอลไปข้างหน้าเพื่อช่วยรักษาโรคในมนุษย์

บทคัดย่อ:

ระบบแก้ไขจีโนมในปัจจุบันโดยทั่วไปอาศัยการสร้าง DNA double-strand break (DSBs) ซึ่งอาจ จำกัด ยูทิลิตี้ของพวกเขาในการรักษาทางคลินิกเนื่องจากการกลายพันธุ์ที่ไม่ต้องการซึ่งเกิดจาก DSBs อาจมีผลกระทบที่เป็นอันตราย ระบบ CRISPR / Cas9 เพิ่งได้รับการปรับปรุงใหม่เพื่อเปิดใช้งานการเปิดใช้งานยีนเป้าหมายโดยอนุญาตให้มีการควบคุมการแสดงออกของยีนภายนอกโดยไม่ต้องสร้าง DSB อย่างไรก็ตามการใช้งาน i n vivo ของระบบรับฟังก์ชั่นนี้พิสูจน์ได้ยาก ที่นี่เรารายงานระบบที่มีประสิทธิภาพสำหรับการกระตุ้นการทำงานของยีนเป้าหมายภายนอกผ่านการเปลี่ยนแปลง trans-epigenetic ระบบขึ้นอยู่กับการสรรหา Cas9 และการเปิดใช้งานเชิงซ้อนเชิงซ้อนเพื่อกำหนดเป้าหมายที่ตั้งโดยคำแนะนำอาร์เอ็นเอเดี่ยวที่ได้รับการแก้ไข ในฐานะข้อพิสูจน์แนวคิดเราใช้เทคโนโลยีนี้เพื่อรักษาแบบจำลองของโรคมนุษย์หลายแบบเมาส์ผลการทดลองแสดงให้เห็นว่าการกระตุ้นยีนเป้าหมาย CRISPR / Cas9-mediated สามารถทำได้ในร่างกายทำให้เกิดการเปลี่ยนแปลงฟีโนไทป์ที่สังเกตได้และการแก้ไขอาการของโรค สิ่งนี้กำหนดเส้นทางใหม่สำหรับการพัฒนาวิธีการรักษาแบบ epigenetic สำหรับโรคของมนุษย์